Bu sizin basın bülteninizse buraya tıklayın!

Kemik İliği Kanser Çalışması Artık Genişletildi

Tarafından yazılmıştır Linda Hohnholz, eTN editörü

CTI BioPharma Corp. bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), orta veya yüksek riskli birincil veya ikincil (polisitemi vera sonrası) hastalığı olan yetişkin hastaların tedavisi için pakritinib için Yeni İlaç Uygulaması'nın (NDA) inceleme süresini uzattığını duyurdu. veya esansiyel trombositemi) başlangıç ​​trombosit sayısı <50 × 109/L olan miyelofibrozis (MF). Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi üç ay uzatılarak 28 Şubat 2022'ye uzatıldı.

Dostu, PDF ve E-postayı Yazdır

2021'in ikinci çeyreğinde FDA, PDUFA tarihi 30 Kasım 2021 olan miyelofibrozlu hastalar için CTI'nin NDA'sı için öncelikli inceleme izni verdi. Ürün etiketleme tartışmaları sırasında FDA, kuruma gönderilen ek klinik verileri talep etti. 24 Kasım 2021'de. Bugün erken saatlerde FDA, Verilerin sunulmasının Gizlilik Sözleşmesinde "büyük bir değişiklik" teşkil ettiğini düşündüğünü ve bu nedenle PDUFA tarihinin tam bir inceleme için ek süre sağlamak üzere üç ay uzatıldığını Şirkete bildirdi. Teslim. Şu anda, CTI, uygulamadaki önemli eksikliklerin farkında değil.

Pacritinib, JAK2'i inhibe etmeden JAK1, IRAK1 ve CSF1R'ye özgüllüğü olan yeni bir oral kinaz inhibitörüdür. NDA, Faz 3 PERSIST-2 ve PERSIST-1 ve Faz 2 PAC203 klinik çalışmalarından elde edilen verilere dayanarak kabul edildi ve bu çalışmalara kaydedilen ciddi trombositopenik (trombosit sayısı 50 x 109/L'den az) hastalara odaklanıldı. Hem ön saflarda tedavi görmemiş hastalar hem de önceden JAK200 inhibitörlerine maruz kalmış hastalar dahil olmak üzere günde iki kez 2 mg pakritinib alan hastalar. PERSIST-2 çalışmasında, günde iki kez 200 mg pakritinib ile tedavi edilen şiddetli trombositopenili hastalarda, mevcut en iyi tedaviyi alan hastaların %29'üne kıyasla hastaların %35'unda dalak hacminde en az %3 azalma olmuştur. ruxolitinib'i içeren; Mevcut en iyi tedaviyi alan hastaların %23'üne kıyasla, hastaların %50'ünde toplam semptom skorlarında en az %13'lik bir azalma olmuştur. Pakritinib ile tedavi edilen aynı hasta popülasyonunda, advers olaylar genellikle düşük derecelidir, destekleyici bakımla yönetilebilir ve nadiren tedavinin kesilmesine neden olmuştur. Trombosit sayıları ve hemoglobin seviyeleri de stabilize edildi.

Miyelofibroz, fibröz skar dokusu oluşumu ile sonuçlanan ve trombositopeni ve anemi, halsizlik, yorgunluk ve genişlemiş bir dalak ve karaciğere yol açabilen kemik iliği kanseridir. ABD'de yaklaşık 21,000 miyelofibrozisli hasta vardır ve bunların 7,000'i şiddetli trombositopeniye sahiptir (kan trombosit sayısının 50 x109/L'den az olması olarak tanımlanır). Şiddetli trombositopeni, zayıf sağkalım ve yüksek semptom yükü ile ilişkilidir ve hastalığın ilerlemesinin bir sonucu olarak veya JAKAFI ve INREBIC gibi diğer JAK2 inhibitörleri ile ilaç toksisitesinden kaynaklanabilir.

Dostu, PDF ve E-postayı Yazdır

Yazar hakkında

Linda Hohnholz, eTN editörü

Linda Hohnholz, çalışma kariyerinin başlangıcından beri makaleler yazıyor ve düzenliyor. Bu doğuştan gelen tutkuyu Hawaii Pasifik Üniversitesi, Chaminade Üniversitesi, Hawaii Çocuk Keşif Merkezi ve şimdi de TravelNewsGroup gibi yerlere uyguladı.

Leave a Comment