Hasta odaklı bir biyofarmasötik şirketi olan Hoth Therapeutics, Inc., bugün Alzheimer hastalığı fare modeli kullanılarak oluşturulan ve HT-ALZ'nin terapötik potansiyelini destekleyen kavram kanıtı verilerini duyurdu. Araştırma, şirketin St. Louis'deki Washington Üniversitesi ile yaptığı Sponsorlu Araştırma Anlaşmasının bir parçası olarak gerçekleştirildi. HT-ALZ, Alzheimer hastalığına (AD) bağlı demansın tedavisi için 505(b)(2) düzenleyici yol altında geliştirilmekte olan bir terapötiktir.
AD, beyinde amiloid β (Aβ) plaklarının kümeleri ve Tau proteininin nörofibriler yumakları ile karakterize edilen ve demans gibi hastalığın klinik semptomlarına katkıda bulunan nörodejeneratif bir hastalıktır. Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde Psikiyatri Doçenti Carla Yuede ve Nöroloji Doçenti John Cirrito tarafından yürütülen ilk deneyler, oral yoldan uygulanan HT-ALZ'nin konsantrasyonunu azaltmak için etkisini araştırmaya odaklandı. Yerleşik bir Alzheimer Hastalığı fare modeli (yaşlı APP/PS1+/- fareler) kullanılarak beyin interstisyel sıvısında Ap. Bu çalışmalardan elde edilen ilk veriler, HT-ALZ ile akut tedaviden sonra hem erkek hem de dişi APP/PS1+/- farelerinde, plasebo ile tedavi edilen hayvanlara ve başlangıç Ap seviyelerine kıyasla Aβ'de önemli bir düşüş olduğunu göstermektedir, bu da HT-ALZ'nin potansiyele sahip olduğunu destekler. beyindeki Ap plak oluşumunu değiştirmek ve bir AD terapötik olarak geliştirmek.
Hoth Therapeutics, Inc.'in Bilimsel Baş Sorumlusu Stefanie Johns, "Bu çalışmalardan elde edilen genel olumlu sonuç, bir Alzheimer tedavisi olarak HT-ALZ'nin geliştirilmesinde ilk adımdır, ancak büyük bir adımdır. AD geliştirme alanında, mevcut güvenlik verileri de dahil olmak üzere 505(b)(2) yolu kapsamında kolaylaştırılmış geliştirme için uygun olduğundan. Bu, Hoth'un etkinlik klinik denemelerine daha hızlı ulaşmasını ve Alzheimer hastalığı olan hastalar için yeni bir potansiyel tedavi getirmesini sağlıyor."
Dr. Yuede, "Bu deneylerin sonuçları, modelimizde dolaşan beyin Aβ'de bir azalma olduğunu gösteriyor ve bu değişikliklerin davranış ve bilişsel işlevi nasıl etkilediğini belirlemeyi dört gözle bekliyoruz" dedi.
Dr. Cirrito ve Dr. Yuede tarafından yürütülecek gelecekteki araştırma çalışmaları, HT-ALZ ile kronik doz uygulamasından sonra APP/PS1+/- fare modelinde HT-ALZ'nin bellek, kaygı ve yürütme işlevi üzerindeki etkisini araştıracaktır.
BU YAZIDAN ÇIKARILMASI GEREKENLER:
- The initial data from these studies shows a significant decrease in Aβ in both male and female APP/PS1+/- mice after acute treatment with HT-ALZ, compared to placebo-treated animals and baseline Aβ levels, supporting that HT-ALZ has the potential to modify Aβ plaque formation in the brain and be developed as an AD therapeutic.
- The initial experiments, conducted by Carla Yuede, PhD, Associate Professor of Psychiatry, and John Cirrito, PhD, Associate Professor of Neurology, at Washington University School of Medicine, focused on investigating the effect of orally administered HT-ALZ to reduce the concentration of Aβ in the brain interstitial fluid, using an established Alzheimer’s Disease mouse model (aged APP/PS1+/- mice).
- AD is a neurodegenerative disease that is characterized by aggregates of amyloid β (Aβ) plaques and neurofibrillary tangles of Tau protein in the brain, which contribute to the clinical symptoms of the disease such as dementia.
