Alzheimer ve Parkinson Hastalığına İlişkin Yeni Veriler

HOLD Ücretsiz Yayın | eTurboNews | eTN
Linda Hohnholz'un avatarı
Tarafından yazılmıştır Linda Hohnholz

Asceneuron SA bugün ACS Chemical Neuroscience dergisinde, bir O–GlcNAcase (OGA) inhibitörü olan ASN90 ve nörodejeneratif proteinopatilerin tedavisi için klinik geliştirmede önde gelen adaylarından biri ile ilgili hakemli verilerin yayınlandığını duyurdu.

Alzheimer ve Parkinson hastalığı gibi nörodejeneratif proteinopatiler, sırasıyla mikrotübül ile ilişkili protein tau ve a-sinüklein gibi, hastalık ilerlemesiyle yakından bağlantılı, çözünmeyen ve toksik protein kümelerinin beyinde hücre içi oluşumu ile karakterize edilir. OGA, bu hücre içi proteinlerin yetersiz glikozilasyonu nöronal işlev bozukluğu ile ilişkilendirildiğinden, merkezi sinir sistemi ilaç geliştirmesinde ortaya çıkan bir ilaç hedefidir. OGA inhibitörleri, hücre içi protein glikosilasyonunun ortadan kaldırılmasını önler, böylece bu translasyon sonrası modifikasyonun sağlıklı durum seviyelerinin düşüşünü durdurur ve toksik protein agregatlarının oluşumunu önler.

Asceneuron, yakın zamanda yayınlanan, hakemler tarafından gözden geçirilen bu makalede, sağlıklı genç ve yaşlı deneklerde yapılan üç Faz I çalışmada testleri tamamlamış olan yeni küçük moleküllü OGA inhibitörü ASN90'ın (eski adıyla ASN120290/ASN561) klinik öncesi keşfini ve gelişimini bildirmektedir. . Klinik öncesi veriler, ASN90'ın günlük oral uygulamasının, tau yumak patolojisinin gelişiminin yanı sıra motor davranış ve solunumdaki fonksiyonel eksiklikleri ve artan sağkalımı önlediğini göstermektedir. Bir diğer önemli bulgu; bu molekül sınıfı için yeni; ASN90'ın, Parkinson hastalığının sıklıkla kullanılan, klinik öncesi bir modelinde motor bozukluğun ilerlemesini yavaşlattığı ve astrogliosis'i azalttığıdır.

Asceneuron'un şu anda ABD Gıda ve İlaç Birliği (FDA) ile bir yetim endikasyon olan progresif supranükleer felçte (PSP) ASN2'ı değerlendirmek için bir Faz 3/90 çalışması için açık araştırma amaçlı yeni bir ilaç (IND) uygulaması vardır. PSP, beyinde tau proteini kümelerinin birikmesi sonucu yürüme, denge, konuşma, yutma ve görme ile ilgili ciddi sorunlara neden olan nadir bir nörolojik durumdur. Hastalık giderek kötüleşir ve insanlar, başlangıcından itibaren üç ila beş yıl içinde ciddi şekilde sakat kalırlar. Her 100,000 kişide üç ila altı kişinin PSP geliştireceği tahmin edilmektedir ve şu anda hastalığın tedavisi yoktur.

Asceneuron'un Kurucu Ortağı ve çalışmanın kıdemli yazarı İcra Kurulu Başkanı Dirk Beher şunları söyledi: “ASN90 ve OGA eylem mekanizması hakkında bu tür önemli teşvik edici klinik öncesi verileri yayınlamaktan çok heyecanlıyız. Bu bulgular, hem tauopatilerde hem de Alzheimer, PSP ve Parkinson hastalığı gibi a-sinükleinopatilerde hastalık modifiye edici ajanlar olarak OGA inhibitörlerinin geliştirilmesi için güçlü bir gerekçe sağlar. Tau ve a-sinüklein patolojileri nörodejeneratif hastalıklarda sıklıkla birlikte var olduğundan, OGA inhibitörleri çoklu endikasyonlar için benzersiz, çok modlu ilaç adaylarını temsil eder. Önümüzdeki aylarda Alzheimer hastalarına dozlanacak olan, günde en son OGA inhibitörü ASN51 ile klinik gelişimimizi ilerletmeye devam ediyoruz.”

Yazar hakkında

Linda Hohnholz'un avatarı

Linda Hohnholz

Genel Yayın Yönetmeni eTurboNews eTN HQ merkezli.

Üye olun
Bildirir
konuk
0 Yorumlar
Satır İçi Geri Bildirimler
Tüm yorumları görüntüle
0
Düşüncelerinizi ister misiniz, lütfen yorum yapın.x
()
x
Paylaş...