Ciddi, yetersiz kanama ve tromboz bozuklukları için yeni nesil terapötikler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Hemab Therapeutics, bugün Glanzmann Trombasthenia (GT) ve diğer nadir kanama bozukluklarının tedavisi için potansiyele sahip yeni bir bispesifik antikor olan lider adayı HMB-001'i tanıttı. . Şirket, 001-2022 Şubat 2'de düzenlenen 4 Avrupa Hemofili ve Benzeri Bozukluklar Derneği Sanal Kongresi'nde HMB-2022 hakkında ümit verici klinik öncesi veriler sundu.
Konferansta Hemab, sinomolgus maymunlarında HMB-001'in etki mekanizmasını araştıran çalışmalardan ve GT hastalarından alınan trombositlerle yapılan deneylerden elde edilen verileri vurguladı. HMB-001'in in vivo subkutan olarak uygulanan tek dozları, haftalık ila ayda bir dozlamayı destekleyen etkinin dayanıklılığı ile endojen faktör VIIa'nın (FVIIa) doza bağlı birikimini gösterdi. Yaralanma bölgesindeki aktive trombositlerin yüzeyinde bulunan bir protein olan TLT-1'in GT trombositlerinde mevcut olduğu doğrulandı ve HMB-001'in TLT-1'e bağımlı bir organizmada FVIIa ile kolaylaştırılmış ex vivo GT trombosit agregasyonunu önemli ölçüde iyileştirdiği bulundu. tavır.
Biriktirme ve aktivite güçlendirmeyi birleştiren HMB-001, endojen FVIIa'nın aktivitesini, rekombinant faktör VIIa (rFVIIa) ile klinik deneyime dayalı olarak terapötik olarak etkili olduğu düşünülen seviyelere getirir. HMB-001 bispesifik bir antikordur, bir kol FVIIa'yı hastanın kan dolaşımında zaten mevcut (endojen) ve diğer kol TLT-1'i aktive edilmiş trombositin yüzeyinde bağlamaktadır; bu etkin bir şekilde ve spesifik olarak FVIIa'yı aktive trombositin yüzeyine alır. FVIIa'yı bağlayan kol, vücudun onu parçalamasını engeller ve kan dolaşımındaki mevcut konsantrasyonu birkaç gün içinde daha yüksek bir kararlı durum düzeyine yükseltir. FVIIa'nın nötr bağlanması, onun hala aktif olduğu ve hemostatik tıkaçların oluşumunda rol oynayabileceği anlamına gelir. Yüksek konsantrasyonda FVIIa (TLT-1 aracılığıyla) ile vasküler hasar bölgesindeki aktive trombositleri hedefleyerek, vücut sağlıklı hemostatik tıkaçlar oluşturmak için yapısal olarak yeterince sağlam yapı taşları üretir.
Hemab, araştırma, eğitim ve iletişim yoluyla kanama bozukluğu olan kişilerin yaşamlarını iyileştirmek için sağlık uzmanları, hastalar, topluluklar ve diğer paydaşlarla birlikte çalışan Haemnet ile ortaklaşa olarak, 2022 başlarında GT'li hastaların daha iyi olması için doğal tarih çalışmalarını başlatıyor. Kanamaların sıklığını ve türlerini, etkilenen birey sayısını, hastalık değişkenliğini ve yaşam ve yaşam süresi üzerindeki etkilerini anlayın.
Hemab, başlangıçta önde gelen Birleşik Krallık Faz 1 klinik araştırma firması Richmond Pharmacology Ltd. ile işbirliği içinde, 2'nin sonlarında GT'li hastalarda HMB-2022'in güvenlik ve etkinliğini değerlendirmek için bir Faz 001/1 klinik denemesine başlayacak.
BU YAZIDAN ÇIKARILMASI GEREKENLER:
- Hemab, araştırma, eğitim ve iletişim yoluyla kanama bozukluğu olan kişilerin yaşamlarını iyileştirmek için sağlık uzmanları, hastalar, topluluklar ve diğer paydaşlarla birlikte çalışan Haemnet ile ortaklaşa olarak, 2022 başlarında GT'li hastaların daha iyi olması için doğal tarih çalışmalarını başlatıyor. Kanamaların sıklığını ve türlerini, etkilenen birey sayısını, hastalık değişkenliğini ve yaşam ve yaşam süresi üzerindeki etkilerini anlayın.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
