ALS Tedavisine Yönelik Yeni Çalışmanın Onaylanması

NeuroSense Therapeutics Ltd. bugün, sağlıklı yetişkin deneklerde PrimeC'nin farmakokinetik çalışmasını başlatmak için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) izin aldığını duyurdu. PrimeC, FDA onaylı iki ilacın (siprofloksasin ve selekoksib) benzersiz bir sabit doz kombinasyonundan oluşan yeni bir uzatılmış salımlı oral formülasyondur. PrimeC, ALS'nin ilerlemesini potansiyel olarak engellemek için motor nöron dejenerasyonuna, iltihaplanmaya, demir birikimine ve bozulmuş RNA düzenlemesine katkıda bulunan amyotrofik lateral sklerozun (ALS) birkaç anahtar mekanizmasını sinerjistik olarak hedeflemek üzere tasarlanmıştır.     

PrimeC, FDA ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından Yetim İlaç Adına layık görüldü. NeuroSense, PrimeC'nin biyolojik aktivitesini gösteren, fonksiyonel ve solunumsal bozulmayı ve ALS ile ilgili biyolojik belirteçlerde istatistiksel olarak anlamlı değişiklikleri azaltmayı içeren güvenlik ve etkinlik uç noktalarını başarıyla karşılayan bir Faz IIa klinik çalışmasını tamamladı. Şirket, optimize edilmiş bir doz ve benzersiz bir yükseltilmiş formülasyon ile 2'nin ikinci çeyreğinde bir Faz IIb çift kör, plasebo kontrollü çok uluslu çalışma başlatmayı planlıyor.

Farmakokinetik çalışma (NCT05232461), gıdanın PrimeC'nin biyoyararlanımı üzerindeki etkisini, birlikte uygulanan siprofloksasin tabletlerinin biyoyararlanımına kıyasla değerlendirmek için açık etiketli, randomize, tek doz, üç tedavi, üç dönemli çapraz çalışmadır. ve ABD'de 12 sağlıklı yetişkin denekte selekoksib kapsülleri.

NeuroSense CEO'su Alon Ben-Noon, "Faz IIa klinik çalışmamızdan elde edilen veriler, PrimeC'nin ALS'li insanlara yardım etme ve daha etkili bir tedaviye ihtiyaç duyan 3 milyar dolarlık bir pazara hitap etme potansiyeline sahip yeni bir terapi olduğunu doğruladı" dedi. "Önümüzdeki birkaç ay içinde Faz IIb çalışmamızı başlatmaya hazırlanırken, FDA IND kapsamındaki farmakokinetik çalışmamızın amacı, sağlıklı bireylerde gıda alımıyla ilgili olarak PrimeC'nin biyoyararlanımı hakkında ek veriler oluşturmaktır. ALS'li insanların yaşamlarını iyileştirmeye derinden bağlıyız ve bu karmaşık hastalığı ele almak için yeni bir potansiyel tedavi geliştirmekten gurur duyuyoruz." 

NeuroSense kısa süre önce, ALS ile ilgili patolojilerdeki biyolojik değişiklikleri ve PrimeC'nin ilgili hedefler üzerindeki etkisini daha fazla belirlemek için Boston'daki Massachusetts General Hospital ile yeni Nöron Türevli Eksozomlar (NDE'ler) üzerindeki işbirliğinin üçüncü aşamasını duyurdu. Bu çalışmanın sonuçlarının Q2 2022'de olması bekleniyor.

NeuroSense ayrıca ilaç adayı CogniC için Alzheimer hastalığında ve StabiliC için Parkinson hastalığında programları geliştiriyor. Preklinik çalışmalardan elde edilen verilerin H2 2022'de ve FDA'ya bir IND sunumunun ardından NeuroSense, H1 2023'te bu endikasyonlarda klinik çalışmaları başlatmayı umuyor.