Rigel Pharmaceuticals, Inc., daha önce en az bir tedavide başarısız olan sıcak antikor otoimmün hemolitik anemisi (wAIHA) olan yetişkinlerde fostamatinibin açık etiketli, çok merkezli, Faz 2 klinik çalışmasından elde edilen verilerin American Journal of Hematology'de yayınlandığını bugün duyurdu. Yayınlanan veriler, bir oral dalak tirozin kinaz (SYK) inhibitörü olan fostamatinibin, hastaların yaklaşık yarısında klinik olarak anlamlı Hgb yanıtları gözlenerek hemoglobin (Hgb) düzeylerini hızlı ve kalıcı bir şekilde artırdığını ve mevcut ile tutarlı bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili olduğunu göstermektedir. Çalışılan çoklu hastalık programlarında hastaların fostamatinib güvenlik veri tabanı. “Sıcak antikor otoimmün hemolitik anemisinin tedavisi için Fostamatinib: Faz 2, çok merkezli, açık etiketli çalışma” başlıklı yayın derginin web sitesinde mevcuttur.
Rigel'in başkanı ve CEO'su Raul Rodriguez, "Sıcak otoimmün hemolitik anemide Faz 2 çalışmamızda gözlemlenen sonuçlar, fostamatinibin bu nadir, ciddi kan bozukluğu olan ve şu anda hastalık hedefli tedavilerin onaylanmadığı hastalara yardımcı olma potansiyelini pekiştiriyor" dedi. subay. "Onaylandığı takdirde, fostamatinib, 2023'te wAIHA'lı hastalar için piyasaya sürülen ilk tedavi olma potansiyeline sahiptir ve fostamatinibin ikinci onaylanmış endikasyonu olacaktır."
Faz 2 çalışmasında, wAIHA ve aktif hemoliz 150 g/dL'den az olan ve en az bir önceki tedavide başarısız olmuş yetişkin hastalarda 10 mg BID'de (günde iki kez) fostamatinibe verilen yanıt değerlendirildi. Birincil son nokta, kurtarma tedavisi veya kırmızı kan hücresi transfüzyonu olmaksızın 10. Haftaya kadar başlangıca göre ≥2 g/dL artışla 24 g/dL'den büyük Hgb idi. Çalışma, 46. haftada 11 geç yanıt veren (toplam 24 yanıt veren [%1]) ile hastaların %30'sının (12/50) birincil son noktaya ulaştığını göstermiştir. Medyan Hgb'deki artışlar 2. Haftada tespit edildi ve zamanla devam etti. En yaygın yan etkiler (AE'ler) ishal (%42), yorgunluk (%42), hipertansiyon (%27), baş dönmesi (%27) ve uykusuzluk (%23) idi. AE'ler yönetilebilirdi ve birden fazla hastalıkta (romatoid artrit, B hücreli lenfoma, COVID-3,900 ve immün trombositopeni (ITP)) 19'den fazla hastanın fostamatinib güvenlik veritabanıyla uyumluydu. Yeni güvenlik sinyalleri algılanmadı.
BU YAZIDAN ÇIKARILMASI GEREKENLER:
- today announced the publication of data in the American Journal of Hematology from the open label, multicenter, Phase 2 clinical study of fostamatinib in adults with warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) who had failed at least one prior treatment.
- The published data demonstrate that fostamatinib, an oral spleen tyrosine kinase (SYK) inhibitor, rapidly and durably increased hemoglobin (Hgb) levels, with clinically meaningful Hgb responses observed in nearly half of the patients, and a safety and tolerability profile consistent with the existing fostamatinib safety database of patients across multiple disease programs studied.
- The Phase 2 study evaluated the response to fostamatinib at 150 mg BID (twice daily) in adult patients with wAIHA and active hemolysis with Hgb of less than 10 g/dL who had failed at least one prior treatment.
