CStone Pharmaceuticals bugün, Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi'nin (NMPA), RET mutant medüller tiroid kanseri (MTC) ve RET füzyonunun tedavisi için seçici RET inhibitörü GAVRETO®'nun (pralsetinib) tamamlayıcı yeni ilaç uygulamasını (sNDA) onayladığını duyurdu. -pozitif tiroid kanseri (TC). Onay, Çin'de GAVRETO'nun etiketli endikasyonlarını sistemik tedavi gerektiren ileri veya metastatik RET mutant MTC'si olan 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastaları ve ileri veya metastatik hastalığı olan 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastaları kapsayacak şekilde genişletti. Sistemik tedavi ve radyoaktif iyot-refrakter (radyoaktif iyot tedavisi uygunsa) gerektiren RET füzyon pozitif TC.

CStone'un ortağı Blueprint Medicines tarafından keşfedilen GAVRETO, güçlü ve seçici bir RET inhibitörüdür. CStone, Çin Anakarası, Hong Kong, Makao ve Tayvan'ı kapsayan Büyük Çin'de GAVRETO'nun geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için Blueprint Medicines ile özel bir işbirliği ve lisans anlaşmasına sahiptir.

CStone'un Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Dr. Frank Jiang, "GAVRETO'nun sNDA tarafından onaylanmasından dolayı çok memnunuz. . Ayrıca, öncelikli inceleme için NMPA'ya özel teşekkürlerimizi iletmek istiyoruz. CStone, kanser hastalarının karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamak için her zaman yenilikçi tedaviler geliştirmeye kendini adamıştır. Boru hattımızın klinik değerini ve potansiyelini geliştirmeye devam edeceğiz ve dünya çapındaki hastalara yüksek kaliteli, yenilikçi ilaçlar sağlama çabalarımızı hızlandıracağız.”

ARROW çalışmasının Baş Araştırmacısı ve Tianjin Birliği Tıp Merkezi Başkanı Profesör Ming Gao, “Son yıllarda tiroid kanseri insidans oranı artıyor. MTC tedavisi için klinik olarak sınırlı tedavi seçenekleri vardır ve özellikle RET mutant MTC'li hastalar için hassas tedavilere acil ihtiyaç vardır. GAVRETO, gelişmiş veya metastatik RET mutant MTC'si olan Çinli hastalarda sağlam ve dayanıklı anti-tümör aktivite göstermiştir ve genel güvenlik, global ARROW çalışmasında görülen sonuçlarla tutarlıdır. GAVRETO'nun etiketli endikasyonlarının bu şekilde genişletilmesiyle, tiroid kanseri hastalarının karşılanmamış klinik ihtiyaçlarını karşılamayı sabırsızlıkla bekliyoruz.”

CStone'un Baş Tıbbi Sorumlusu Dr. Jason Yang, "SNDA'nın NMPA onayı, GAVRETO'nun yerel olarak ilerlemiş veya metastatik RET füzyon pozitif küçük hücreli olmayan akciğer kanseri hastalarının tedavisi için onaylanmasından sonra bizim için bir başka önemli kilometre taşıdır. . Genişletilmiş endikasyonlarda GAVRETO'nun klinik çalışmasına katkıda bulunan tüm hastalara ve araştırmacılara teşekkür ederiz. GAVRETO'nun birden fazla kanser türünün tedavisine yönelik klinik araştırmalarını geliştirmeye devam edeceğiz, böylece daha fazla hastaya fayda sağlamaya yardımcı olacak bu yenilikçi tedaviyi hızla öne çıkarabiliriz."

sNDA onayı, RET füzyon-pozitif NSCLC, RET-mutant MTC ve RET füzyonlu diğer ileri katı tümörleri olan hastalarda GAVRETO'nun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek için tasarlanan global faz 1/2 ARROW çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. . 12 Nisan 2021 veri kesim tarihi itibariyle, küresel ARROW çalışmasının Çin MTC kayıt köprüleme kohortuna gelişmiş RET mutant MTC'si olan toplam 28 hasta kaydedildi ve günde bir kez 400 mg'lık bir başlangıç GAVRETO dozu aldı. Çalışma sonuçları, başlangıçta ölçülebilir hastalığı olan 26 RET mutant MTC hastasının doğrulanmış objektif yanıt oranının (ORR), 73.1'ü tam yanıtlı (CR) ve 3'sı kısmi yanıtlı (PR) olmak üzere %16 olduğunu göstermiştir. Hastalık kontrol oranı (DCR) %84.6 idi ve RET mutasyon genotipinden bağımsız olarak yanıtlar gözlendi. Doğrulanmış yanıtı olan 19 hasta arasında medyan yanıt süresine (DOR) ulaşılamadı ve 9 aylık DOR oranı %100'dü. Kalsitonin ve karsinoembriyonik antijen (CEA) seviyeleri önemli ölçüde azaldı. GAVRETO genel olarak iyi tolere edildi ve hiçbir yeni güvenlik sinyali tespit edilmedi. Çin kayıt köprüleme kohortunun sonuçları, Amerikan Tiroid Derneği'nin (ATA) 90 2021. Yıllık Toplantısında geç bir sözlü özet oturumu sırasında sunuldu.

BU YAZIDAN ÇIKARILMASI GEREKENLER:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.