CSL Behring bugün, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) hızlandırılmış değerlendirme prosedürü kapsamında etranacogen dezaparvovec (EtranaDez) için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu (MAA) kabul ettiğini duyurdu. Etranacogene dezaparvovec, ciddi kanama fenotipi olan hemofili B hastaları için tek seferlik tedavi olarak uygulanan, araştırma aşamasındaki adeno-ilişkili virüs beş (AAV5) tabanlı bir gen tedavisidir. Etranacogene dezaparvovec, onaylandığı takdirde, Avrupa Birliği (AB) ve Avrupa Ekonomik Alanı'nda (AEA) hemofili B ile yaşayan insanlara, tek bir infüzyondan sonra yıllık kanama oranını önemli ölçüde azaltan ilk gen tedavisi tedavi seçeneği sunacaktır. Hızlandırılmış değerlendirme, MAA inceleme için kabul edildiğinde ve bir tıbbi ürün için terapinin, özellikle terapötik yenilikle ilgili olarak, halk sağlığı açısından önemli olması beklendiğinde sağlandığında, zaman çizelgesini potansiyel olarak kısaltır.
CSL Behring Küresel Düzenleme İşleri Başkanı Emmanuelle Lecomte Brisset, "Hemofili B için ilk gen tedavisi adayı olarak, bu önemli düzenleyici dönüm noktası, CSL Behring'i kanama bozuklukları topluluğu için gen tedavisi vaadini yerine getirmeye bir adım daha yaklaştırıyor" dedi. "Gen tedavisinin dönüştürücü potansiyelini bu zayıflatıcı, yaşam boyu koşulla yaşayan insanlara getirmek için düzenleyici makamlarla birlikte çalışmayı dört gözle bekliyoruz."
MAA, hemofili B'de bugüne kadarki en büyük gen tedavisi denemesi olan önemli HOPE-B denemesinden elde edilen olumlu bulgularla desteklenmektedir. Etranacogene dezaparvovec ile tedavi edilen şiddetli kanama fenotipine sahip olarak sınıflandırılan hemofili B hastaları, 64 aylık bir periyoda kıyasla tedaviden 18 ayda %6 oranında azaltılmış düzeltilmiş yıllık kanama hızı (ABR) ve profilaksi tedavisine üstünlük göstermiştir. Ek olarak, ortalama Faktör IX (FIX) aktivite seviyelerinde istikrarlı ve kalıcı artışlar oldu. Etranacogene dezaparvovec, durumun altında yatan nedeni ele alarak normale yakın kan pıhtılaşma yeteneğini mümkün kılmak için özel olarak tasarlanmıştır: pıhtılaşma Faktörü IX'te (FIX) bir eksikliğe neden olan hatalı bir F9 geni.
Etranacogene dezaparvovec'in EMA tarafından gözden geçirilmek üzere kabul edilmesi, hemofili B ve diğer nadir ve ciddi tıbbi bozukluklarla yaşayanların yaşamlarını ve esenliğini iyileştirmeye yönelik amansız arayışımızı ilerletiyor" dedi. CSL Limited'in Baş Sağlık Görevlisi. "Hemofili B'yi sürekli bir endişe yerine hastanın yaşamının ikincil bir parçası haline getirmeyi amaçlayan bu bilimsel ilerlemenin ön saflarında yer almak için uniQure ile çalışmaktan gurur duyuyoruz."
Çok yıllı klinik geliştirme, uniQure (Nasdaq: QURE) tarafından yönetildi ve Amerika Birleşik Devletleri'ndeki klinik araştırmaların sponsorluğu, etranacogen dezaparvovec'i ticarileştirmek için küresel haklar elde ettikten sonra CSL Behring'e geçti. CSL Behring, Avrupa Birliği'ndeki klinik araştırmaların sponsorluğunu değiştirme sürecindedir.
BU YAZIDAN ÇIKARILMASI GEREKENLER:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
