Kistik Fibrozis için yeni tedaviye bir adım daha yakın

Entrinsic Bioscience ve lisans sahibi Nuvara Therapeutics, Kistik Fibrozis Sınıf I mutasyonları olan hastalar için bir tedavi olarak RxAA formülasyonlarını kullanmaya bir adım daha yaklaştıklarını duyurdu. Şirketin bilimsel danışma kurulunun kurucusu ve başkanı olan Florida Üniversitesi araştırmacısı Dr. Sadasivan Vidyasagar, yakın zamanda Philadelphia'da düzenlenen Experimental Biology 2022 konferansında hava yolu anyon salgısını geri kazanmaya yönelik alternatif bir yaklaşımı paylaştı.      

UF ve Entrinsic Bioscience'dan araştırmacıları içeren Vidyasagar ve ekibi, Nuvara'nın VS-009 formülünün Kistik Fibrozis Sınıf I mutasyonlarının yanı sıra Sınıf II ve III mutasyonları olan hastalar için faydalı olabileceğini gösterdi. Terapi, klorür sekresyonunu iyileştirmek için tek başına veya diğer terapilerle kombinasyon halinde kullanılabilir.

Nuvara Therapeutics'in Yönetim Kurulu Başkanı Stephen J. Gatto, Astrid Grosche ve Dr. Vidyasagar'ın ekibinin geri kalanını solunum epitel fonksiyonunu değerlendirmek için yenilikçi yöntemler geliştirmeye devam eden bağlılıklarından dolayı tebrik etti.

Stephen J. Gatto, "Astrid, Dr. Vidyasagar ve ekibinin geri kalanına, KF popülasyonunun %18'ini etkileyebilen bir mutasyon olan Kistik Fibrozis'teki Sınıf I mutasyonları çözme konusundaki yorulmak bilmez bağlılıkları için teşekkür etmek istiyorum" dedi.

Gatto, "Bu iki özet, uyarlanmış amino asit formülasyonları kullanılarak solunum epitelinde iyon kanalı manipülasyonunun mümkün olduğunu gösteriyor," diye devam etti. "İyon kanalı disfonksiyonu, astım ve KOAH dahil olmak üzere CF ve mukus üretiminin arttığı hastalıklar gibi birçok hastalığın merkezinde yer alır. Bu yaklaşımlar/tedaviler, iyonların ve suyun hava yoluna akışını hücresel düzeyde minimum yan etkilerle modüle etmemize izin verecektir.

Gatto, "Hala yapılması gereken işler var, ancak fırsat gerçekten heyecan verici ve kanalopatilerin ve ilgili hastalıkların yönetiminde bir atılımı temsil edebilir" dedi.

Vidyasagar ayrıca laboratuvarının bağırsak peristaltizmini ve intralüminal basınç, kas kasılması ve sıvı hacmindeki değişikliklerin etkileşimlerini daha iyi ölçmek için geliştirdiği bir araç hakkında bir poster sundu.

Nuvara Therapeutics'in Baş Tıbbi Danışmanı Dr. William Denman, "Bu iki özet, epitelyal transmembran proteinlerini (eTMP'ler) seçici bir amino SAA (RxAA'lar) formülasyonu ile modüle etme yeteneğini göstermeleri bakımından benzersizdir" dedi. "Bu, etiyolojiden bağımsız olarak, temel hücresel düzeyde etkili, toksik olmayan tedavinin kapısını açıyor."

Dr. Denman devam etti, “Gelecekteki tedaviler artık bireysel kanal ve hastalık için belirlenebilir ve uyarlanabilir – gerçek kişiselleştirilmiş tıp. Daha fazla çalışmaya ihtiyaç var, ancak bu, minimal yan etkilerle hastalık spektrumlarında hücresel düzeyde tedavi alternatiflerine izin verebilir."

Entrinsic Bioscience, UF Innovate | Alachua'daki Sid Martin Biotech'te hızlandırın. Şirket, klinik hidrasyon, bağırsak sağlığı ve zindeliği, alerjiler ve cilt bakımı için tamamen doğal, glikoz içermeyen formülasyonlar geliştiriyor.