JZP150, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından hastalığın ciddi doğasına dayalı olarak TSSB için Fast Track tanımına layık görüldü. FDA'ya göre, bu atamanın amacı, ciddi durumları tedavi eden ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları ele alma potansiyeline sahip ilaçların geliştirilmesini kolaylaştırmak ve gözden geçirilmesini hızlandırmaktır.
MSCE Başkan Yardımcısı MD Rob Iannone, “FDA'nın Fast Track JZP150 tanımı, hem PTSD hastalarının ciddi, devam eden, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarının hem de JZP150'nin bu zayıflatıcı bozukluğu tedavi etmeye yönelik yeni mekanizmasının potansiyel faydalarının dikkate değer bir tanınmasıdır” dedi. , araştırma ve geliştirme ve Jazz Pharmaceuticals'ın baş sağlık görevlisi. "PTSD'nin hastalık yükünün, prevalansın artmasının beklendiği bu yaygın durum için hastalar ve aileleri üzerinde yıkıcı bir etkisi olabilir. Jazz kendini yenilikçi ilaçları geliştirmeye ve ticarileştirmeye adamıştır ve JZP150'nin klinik gelişimini ilerletmek, PTSD ile yaşayan insanlara yardım etmek için anlamlı bir yolculuğun başlangıcıdır."
TSSB, milyonlarca insanı etkileyen bir psikiyatrik bozukluktur ve hastalar sıklıkla günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirme ve sosyal olarak işlev görme yeteneklerini etkileyen kontrolsüz semptomlara sahiptir. Halihazırda onaylanmış ilaçların sınırlı etkinliği vardır ve bu durum için herhangi bir tedavi mevcut değildir. Son 20 yılda TSSB semptomlarının tedavisi için FDA'dan yalnızca iki antidepresan onay almıştır. Onaylanmış hiçbir tedavi, bu tür travmatik olayları ve deneyimleri TSSB'nin kronik akıl sağlığı hastalığına dönüştüren altta yatan biyolojiyi hedeflemez.
"PTSD, bozuklukla yaşayan insanların yaşamlarını, ilişkilerini ve kariyerlerini derinden etkiler. Yale Üniversitesi'nde translasyonel araştırma profesörü ve psikiyatri, sinirbilim ve psikoloji profesörü John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., travma geçirmiş kişilerin hayatlarını geri kazanmalarına yardımcı olmak için daha iyi tedavilere ihtiyacımız var. "JZP150 beyinde yeni bir mekanizmayı hedefliyor ve PTSD'deki bu yeni Faz 2 denemesi, yeni bir terapiden fayda görecek hastalar için potansiyel bir tedavi olarak molekülün güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla bilgi edinmemize yardımcı olacak."
2. Aşama Denemesi Hakkında
Çok merkezli, çift kör, randomize, plasebo kontrollü klinik deney, iki doz JZP150'yi değerlendirecek ve 40 ABD çalışma sahasında yürütülüyor. Araştırmaya, Amerikan Psikiyatri Birliği'nin Ruhsal Bozukluklar için Tanısal ve İstatistiksel El Kitabı, 270. baskı (DSM-18) kriterlerini kullanarak TSSB tanısı konan 70 ila 5 yaşları arasındaki 5 yetişkin kaydedilecek.
Araştırmanın birincil son noktası, Klinisyen Tarafından Uygulanan TSSB Ölçeği'nden (CAPS-5) alınan bir puan kullanılarak, çalışmanın başlangıcından tedavinin sonuna kadar katılımcıların değişikliklerini ölçer. CAPS-5 yapılandırılmış bir klinik görüşmedir ve PTSD'li hastaları teşhis etmek ve değerlendirmek için altın standart olarak kabul edilir. Doktorların TSSB tanısı koyabilecekleri ve semptomların şiddetini ve sosyal ve mesleki işlevsellik üzerindeki etkisini değerlendirebilecekleri 30 madde içermektedir. Araştırmanın, klinik Küresel İzlenimlerin Önem Derecesi ve Şiddetin Hasta Genel İzleniminin çalışma başlangıcından tedavinin sonuna kadar olan puanlarındaki değişiklikler dahil olmak üzere birkaç ikincil son noktası vardır.
JZP150 hakkında
JZP150, yağ asidi amid hidrolaz (FAAH) enzimini seçici olarak inhibe etmek için formüle edilmiş, araştırma aşamasındaki küçük bir moleküldür ve şu anda yetişkinlerde travma sonrası stres bozukluğunun (PTSD) tedavisi için geliştirilmektedir. TSSB'de, korku tükenme açıkları, travmatik anıların kalıcılığına katkıda bulunur. Korkuyu yok etmeyi öğrenmeyi teşvik eden müdahaleler, TSSB tedavisinin temelidir. Seçici serotonin geri alım inhibitörleri gibi mevcut birinci basamak farmakolojik tedaviler, TSSB'nin bazı semptomlarını hafifletir, ancak altta yatan temel sorunu (korku öğrenme ve konsolidasyonu) ele almak için tasarlanmamıştır. JZP150 ile önceki klinik öncesi ve klinik çalışmalardan elde edilen veriler, FAAH inhibisyonunun korku tükenme anılarının hatırlanmasını iyileştirebileceğine ve stresin anksiyojenik etkilerini azaltabileceğine dair kanıt sağlar.
Jazz, eski adı PF-150 olan JZP04457845'nin dünya çapındaki haklarını SpringWorks Therapeutics'ten Ekim 2020'de satın aldı. Pfizer Inc., molekülü ilk olarak keşfedip geliştirdi ve yalnızca SpringWorks'e lisansladı.
Travma Sonrası Stres Bozukluğu Hakkında
Travma sonrası stres bozukluğu (TSSB), travmatik olaylara ve deneyimlere doğrudan veya dolaylı olarak maruz kalmaktan kaynaklanabilen yaygın bir psikiyatrik durumdur. TSSB'si olan bireyler, travmatik olaylarından sonra uzun süre devam eden deneyimleriyle ilgili yoğun ve rahatsız edici düşüncelere ve duygulara sahiptir ve olayı geri dönüşler veya kabuslar yoluyla yeniden yaşayabilir ve üzüntü, korku, öfke ve diğer insanlardan kopukluk hissedebilirler. TSSB'nin yükü, semptomlarını kontrol etmek, günlük aktivitelerini gerçekleştirmek ve sosyal olarak işlev görmek için mücadele eden hastalar için çok büyüktür. Bozukluğun temel nedenini tedavi eden bir tedavi olmadığı için TSSB hastaları için karşılanmamış önemli bir ihtiyaç vardır.
