Yeni Mekanizma Kistik Fibroziste CFTR Fonksiyonunu Tamamen Geri Getirebilir

A HOLD Ücretsiz Sürüm 3 | eTurboNews | eTN
Linda Hohnholz'un avatarı
Tarafından yazılmıştır Linda Hohnholz

Sionna Therapeutics bugün şirketin resmi lansmanını ve 111 milyon dolarlık B Serisi finansmanın kapatıldığını duyurdu. Tur, OrbiMed tarafından yönetildi ve QIA'nın tamamına sahip olduğu bir yan kuruluşu olan T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., Katar'ın egemen servet fonu ve RA Capital, TPG'ler dahil önceki yatırımcılar tarafından tavsiye edilen fonların katılımıyla gerçekleşti. The Rise Fund, Atlas Venture ve Kistik Fibrozis Vakfı. Sionna bugüne kadar yaklaşık 150 milyon dolar topladı.

Sionna, CFTR'nin ilk nükleotid bağlama alanını (NBD1) stabilize ederek, CF'de kusurlu olan kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici (CFTR) proteininin işlevini tamamen eski haline getirmek için tasarlanmış, sınıfının birincisi küçük moleküllerden oluşan bir boru hattı geliştiriyor. KF'nin önde gelen nedeni, NBD508 stabilitesini ve CFTR işlevini etkileyen genetik mutasyon ΔF1'dir.

Klinik olarak öngörücü in vitro CF modellerinde, Sionna'nın NBD1 hedefli küçük molekülleri, diğer tamamlayıcı modülatörler ile kombinasyon halinde, ΔF508 genetik mutasyonundan etkilenen CFTR proteininin katlanmasını, olgunlaşmasını ve stabilitesini normalleştirme potansiyelini göstermiştir. Bu, CFTR'nin hücre yüzeyine uygun şekilde taşınmasına ve iyon ve su akışının normal düzenlenmesine izin verir. ΔF508 genetik mutasyonu olan hastalar için CFTR işlevini, CF'si olmayan kişilerin hücrelerinde görülen seviyelere tamamen geri getirerek, Sionna'nın boru hattı, CF'li kişiler için sınıfının en iyisi etkinlik ve optimal klinik fayda sağlama potansiyeline sahiptir.

"NBD1 iyi bilinen ve araştırılan bir hedeftir, ancak şimdiye kadar aşılmaz olarak kabul edildi. Odaklanmış çabalarımıza ve NBD1'deki devam eden ilerlememize dayanarak, CF'li kişilerin büyük çoğunluğunda CFTR işlevini normalleştirme potansiyelini görüyoruz," dedi Sionna Therapeutics Başkanı ve CEO'su Mike Cloonan. "Sionna'daki misyonumuz, yaşam boyu CF ile yaşamanın sonuçlarından ve yükünden muzdarip olmaya devam eden insanlar için sağlık ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirmektir. Bu finansman, güçlü sendikamız ve deneyimli ve yetenekli ekibimizle Sionna'yı piyasaya sürmekten heyecan duyuyoruz ve farklılaştırılmış boru hattımızdan kliniğe ilk bileşikleri ilerletmeye odaklanıyoruz."

KF, akciğerlerde ve solunum yollarında mukus birikmesine, pankreas işlevinin bozulmasına ve sağlık ve yaşam üzerinde önemli ve sıklıkla ciddi bir etkisi olabilen diğer organ işlev bozukluklarına yol açan CFTR genindeki bir mutasyonun neden olduğu ciddi, potansiyel olarak ölümcül bir genetik hastalıktır. beklenti. Dünyada CF ile yaşayan 100,000'den fazla insan vari,ii, bunların tahmini yüzde 90'ı CFTR'nin NBD508 alanı içinde meydana gelen ΔF1 genetik mutasyonuna sahiptir. Bu mutasyon, NBD1'in vücut sıcaklığında açılmasına neden olur ve CFTR işlevini bozar. Halihazırda onaylanmış tedavilerin mevcudiyetine ve CFTR içindeki diğer hedeflerde kaydedilen önemli ilerlemeye rağmen, ΔF508'li çoğu insan tam CFTR işlevine ulaşamaz. NBD1, CFTR'nin işlevini ve solunum yollarında, sindirim sisteminde ve diğer organlarda sağlıklı, serbestçe akan mukus üretimini normalleştirmek için gereklidir.

Yazar hakkında

Linda Hohnholz'un avatarı

Linda Hohnholz

Genel Yayın Yönetmeni eTurboNews eTN HQ merkezli.

Üye olun
Bildirir
konuk
0 Yorumlar
Satır İçi Geri Bildirimler
Tüm yorumları görüntüle
0
Düşüncelerinizi ister misiniz, lütfen yorum yapın.x
()
x
Paylaş...